You are here

Hemofilie is een erfelijke bloedingsziekte waarbij het lichaam bepaalde stollingsfactoren niet zelf aanmaakt omwille van een gendeffect. Hierdoor kan een wonde of interne bloeding fataal afgelopen aangezien de bloeding niet uit zichzelf kan stoppen. Daar zou binnen vijf à tien jaar verandering in komen. In de meest recente editie van het vakblad ‘The New England Journal of Medicine’ zouden wetenschappers studies bericht hebben dat ze erin geslaagd zijn om de ziekte te behandelen met gentherapie. ‘De studies tonen aan dat de gentherapie een goede en realistische piste is om patiënten met hemofilie beter te behandelen,’ zegt Thierry VandenDriessche, professor gentherapie aan de VUB. ‘De komende jaren moeten grote studies de werkzaamheid en veiligheid van de gentherapie definitief bewijzen’, vult professor VandenDriessche nog aan.

 

Maar zelfs als het effect ‘slechts’ tien jaar overeind blijft en de patiënten intussen geen behandeling nodig hebben, zou dat een enorme vooruitgang betekenen.
-
Prof. Thierry VandenDriessche